ปัจจุบันยังไม่พบสาเหตุที่แน่ชัดของการเกิดโรค แต่ปัจจัยเสี่ยงเหล่านี้ก็ส่งผลต่อการเกิดโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวได้

• การได้รับรังสีขนาดสูง เช่น รังสีนิวเคลียร์

• การรับเคมีบำบัด เกิดจากการรักษาโรคมะเร็งชนิดอื่นๆ ด้วยตัวยาเคมี เนื่องจากยาเคมีบำบัดบางกลุ่มอาจเพิ่มความเสี่ยงต่อการเป็นโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวได้

• การสัมผัสกับสารเคมีในสิ่งแวดล้อม เช่น สารเคมีในกลุ่มพวกเบนซีน และยาฆ่าแมลงบางชนิด

• โรคทางพันธุกรรม เช่น โรคดาวน์ซินโดรม

• อายุ ยิ่งอายุมากขึ้น โอกาสเกิดมะเร็งเม็ดเลือดขาวก็ยิ่งสูงขึ้น โดยเฉพาะผู้ที่มีอายุ 60 ปีขึ้นไป
• ผู้ป่วยโรคไขกระดูกเสื่อม (Myelodysplastic syndrome, MDS)

เนื่องจากเซลล์เม็ดเลือดที่ผิดปกติไปรบกวนการสร้างเม็ดเลือดชนิดต่างๆ ทำให้เกิดอาการดังนี้

• เม็ดเลือดแดงลดลง ผู้ป่วยอาจมีอาการจากภาวะโลหิตจาง เช่น เหนื่อยง่าย ใจสั่น วิงเวียนศีรษะ
• เม็ดเลือดขาวลดลง ทำให้ติดเชื้อได้ง่ายขึ้น
• เกล็ดเลือดลดลง ทำให้มีภาวะเลือดออกง่ายกว่าปกติ อาจพบจุดเลือดออกหรือจ้ำเลือดตามตัว รวมถึงภาวะเลือดหยุดยาก

นอกจากนี้ผู้ป่วยอาจมีอาการเบื่ออาหาร น้ำหนักลด คลำพบก้อนตามตัวหรือปวดกระดูกได้

การเจาะเลือดตรวจความสมบูรณ์ของเม็ดเลือด (complete blood count, CBC) อาจพบฮีโมโกลบินต่ำ เกล็ดเลือดต่ำ จำนวนเม็ดเลือดขาวสูงหรือต่ำกว่าปกติก็ได้ และอาจพบเม็ดเลือดขาวตัวอ่อนได้ แพทย์จะตรวจยืนยันการวินิจฉัย โดยการตรวจไขกระดูก เพื่อนับจำนวนเซลล์ตัวอ่อน ส่งตรวจพิเศษเพื่อแยกชนิดของเซลล์ myeloid และ lymphoid รวมถึงส่งตรวจโครโมโซมเพื่อการพยากรณ์โรค

การเจาะไขกระดูกเป็นการตรวจที่จำเป็นในการวินิจฉัยมะเร็งเม็ดเลือดขาว โดยแพทย์จะใช้เข็มดูดและตัดชิ้นเนื้อบริเวณหลังกระดูกสะโพกหรือหลังกระดูกเชิงกราน (ไม่ใช่การเจาะน้ำไขสันหลัง) ระยะเวลาในการเจาะประมาณ 10-15 นาที และไม่ต้องนอนโรงพยาบาล

ทีมแพทย์จะประเมินชนิดของโรค อายุและสุขภาพโดยรวมของผู้ป่วย ก่อนแนะนำวิธีรักษาที่เหมาะสม ซึ่งได้แก่

1. เคมีบำบัด (Chemotherapy) เป็นการรักษาหลักสำหรับมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลัน โดยยาจะไปทำลายเซลล์มะเร็งที่แบ่งตัวอย่างรวดเร็ว เพื่อให้ไขกระดูกสามารถสร้างเม็ดเลือดปกติขึ้นมาใหม่ เคมีบำบัดมีทั้งชนิดกิน ฉีดเข้าหลอดเลือดดำและฉีดเข้าน้ำไขสันหลัง ผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันมักต้องใช้เคมีบำบัดร่วมกันหลายชนิด โดยแพทย์จะพิจารณาตามชนิดและความรุนแรงของโรค รวมถึงความแข็งแรงของผู้ป่วยด้วย เพราะเคมีบำบัดจะมีผลข้างเคียงต่อเซลล์อื่นๆ ของร่างกาย โดยเฉพาะเซลล์ที่แบ่งตัวอย่างรวดเร็ว เช่น เยื่อบุทางเดินอาหาร เซลล์ในไขกระดูก ทำให้ผู้ป่วยมีอาการเจ็บปาก ถ่ายเหลว โลหิตจาง เม็ดเลือดขาวต่ำหรือเกล็ดเลือดต่ำ ดังนั้นในระหว่างการรักษา ผู้ป่วยอาจต้องได้เลือดและเกล็ดเลือด รวมถึงยารักษาตามอาการเพื่อลดผลข้างเคียง เช่น ยาแก้อาเจียน ยากระตุ้นเม็ดเลือดขาว เป็นต้น
2. การรักษาแบบจำเพาะเจาะจงต่อเซลล์มะเร็ง (Targeted therapy) เป็นยาที่ออกฤทธิ์เฉพาะเจาะจงต่อเซลล์มะเร็ง โดยไม่ทำลายเซลล์ปกติ เช่น ยาที่ออกฤทธิ์ยับยั้งเอนไซม์ไทโรซีนไคเนส (Tyrosine kinase inhibitor) ที่ใช้รักษาผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาวเรื้อรังชนิดมัยอีลอยด์ (Chronic myeloid leukemia)
3. การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิด (Stem cell transplantation) แพทย์จะนำเซลล์ต้นกำเนิดจากเลือดหรือไขกระดูกของตัวผู้ป่วยเอง (Autologous transplantation) ญาติพี่น้องหรือผู้บริจาค (Allogeneic transplantation) ที่เข้ากันได้ มาปลูกถ่ายให้ผู้ป่วยหลังจากได้รักษาจนโรคอยู่ในระยะสงบเพื่อลดโอกาสกลับเป็นซ้ำ

หลังรักษาจนโรคอยู่ในระยะสงบแล้ว แพทย์จะนัดตรวจอาการและเจาะเลือดทุก 1-2 เดือนในช่วงปีแรก ถ้าผลตรวจปกติ จะนัดติดตามทุก 3-6 เดือนอย่างน้อย 5 ปี จึงจะถือว่าหายขาดจากโรค เพราะโอกาสกลับเป็นซ้ำจะลดลงเมื่อเวลานานขึ้น

• ดูแลสุขอนามัย และความสะอาด โดยเฉพาะในช่องปากและฟัน เพื่อป้องกันการติดเชื้อ
• ไม่ควรอยู่ในที่แออัด หรือการระบายอากาศไม่ดี เพื่อลดโอกาสติดเชื้อทางเดินหายใจ
• รับประทานอาหารที่มีประโยชน์ต่อร่างกาย และปรุงสุกด้วยความร้อน ล้างผักให้สะอาด ปอกเปลือกผลไม้ เพื่อลดโอกาสติดเชื้อทางเดินอาหาร
• ดื่มน้ำสะอาดมากๆ พักผ่อนให้เพียงพอ อย่าเครียด